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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Cell Host Microbe揭秘母乳微生物群与儿童哮喘、过敏及母体基因组之间的紧密关联

本研究发现,母乳微生物群(HMM)与儿童哮喘及过敏致敏紧密相关,如特定微生物和代谢途径可影响疾病风险。同时,母体基因组与HMM存在关联并影响其组成,这为理解母乳喂养对儿童健康的影响机制提供了重要依据。

2024-11-26

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Nat Biotechnol:经过基因改造后表达诱饵抗性IL18的大肠杆菌可增强CAR NK 细胞的疗效

研究人员对源自肠道的大肠杆菌进行改造,使之在表面表达免疫激活细胞因子,目的是让这些细菌进入肿瘤并诱导有效的免疫反应。

2024-10-30

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nat Commun:揭示特殊发育信号促进基因组镶嵌现象背后的分子机制

本文研究结果强调了形态因子和细胞身份在哺乳动物发育过程中促进体细胞镶嵌现象的基因组维持中的重要作用。

2024-10-07