全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
用在糖尿病，功在心血管——司美格鲁肽是降低糖尿病患者主要心血管不良事件风险的降糖药
司美格鲁肽作为降糖药物进入大众视野，既往在普通患者心中通常被认为是类似于胰岛素一样的注射针剂，往往忽视其对心血管疾病的益处。
2024-04-25
新型口服降压药获FDA批准上市
Aprocitentan是一款新型口服双重内皮素A/B受体（ETA/ETB）拮抗剂，可有效抑制ET-1与ETA和ETB的结合，它是马昔腾坦的活性代谢产物，具有更长的半衰期（48h vs. 14h）。
2024-03-22
Cell Stem Cell | 北京大学席建忠/叶步青等合作构建非小细胞肺癌患者来源的肿瘤样细胞簇模型
PTC模型作为一种全新、无基质胶、可再现肿瘤微环境的临床前模型，在临床肿瘤精准治疗方面表现出巨大潜力，目前已成功应用于胃癌、结直肠癌、乳腺癌、肺癌等患者的临床药物疗效预测。
2024-04-10
Nature子刊：杨建华/屈良鹄/李斌团队发现新结构型非编码RNA及其调控功能
这项研究工作通过开发了多种新实验策略和计算机算法以及结合二代测序（Illumina）和三代单分子测序（Nanopore）平台实现了napRNA的全长测序。
2024-03-22
2023年药企研发投入TOP10，罗氏失去榜首位置，默沙东登顶
2023年是充满变化和调整的一年，COVID-19从制药行业前沿逐渐消失，而新型减肥药GLP-1类受体激动剂走上舞台中央，最新发布的2023年全球药企研发投入TOP10榜单！
2024-03-21
研究阐述肠道微生物在抗抑郁药治疗中的作用
研究揭示了肠道微生物群在艾司西酞普兰治疗抑郁症患者的疗效机制中发挥了重要作用，有助于优化针对肠道微生物群和血液代谢组的抗抑郁治疗策略，为抗抑郁治疗提供了一个全新的视角。
2024-03-12
Cell Metabolism | 中山大学陈思凡/任萌等发现肠道微生物共同代谢物二甲基丁酰基肉碱加剧血栓形成的潜在机制
这项研究确定了2MBC是一种连接肠道微生物群失调和血栓形成风险增加的中间代谢物，为血栓形成事件提供了新的机制见解和潜在的治疗策略。
2024-03-04
来自顶尖医学期刊的提醒，长期使用避孕药等孕激素类药物，会增加脑肿瘤风险
在这项研究中，研究团队评估了使用多种不同给药途径的孕激素类药物的女性患需要手术治疗的颅内脑膜瘤的真实风险。
2024-04-07