Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
哺乳期奇迹激素CCN3！Nature：新发现的母体脑激素CCN3可增强哺乳动物的骨密度和骨强度
在一项新的研究中，来自加州大学旧金山分校和加州大学戴维斯分校的研究人员解决了一个长期存在的难题，即哺乳期妇女的骨骼如何在钙质流失到乳汁中的情况下保持强壮。他们指出一种新发现的激素能使哺乳期妇女的骨骼保
2024-07-17
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
礼来GLP-1R/GCGR/GIPR激动剂II期研究数据亮眼
结果显示，在24周内，大部分患者的肝脏脂肪含量均显著下降。治疗24周后，与安慰剂组相比，Retatrutide所有剂量组患者的相对肝脏脂肪含量降低幅度更大（P<0.001）。
2024-06-20
N Engl J Med | 重磅突破：奥希替尼治疗EGFR突变III期肺癌效果显著
该研究表明对于不可切除的Ⅲ期EGFR突变NSCLC患者中，奥希替尼与安慰剂相比显著延长了无进展生存期。
2024-06-09
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
华科团队发现，运动促进骨骼生长受昼夜节律影响，活动期早期运动骨骼生长更多
研究者发现，ZT5和ZT9运动的小鼠和没运动的小鼠骨骼情况相当，但在ZT13运动的小鼠骨骼有了显著的增长，股骨长度增加了5%，骨体积分数（BV/TV）增长了26%，骨小梁厚度增加了54%。
2024-06-22
FDA专家组否决“摇头丸”辅助治疗PTSD，两项3期临床试验数据未获信任
创伤后应激障碍（PTSD）是指个体经历、目睹或遭遇到一个或多个涉及自身或他人的实际死亡，或受到死亡的威胁，或严重的受伤，或躯体完整性受到威胁后，所导致的个体延迟出现和持续存在的精神障碍。
2024-06-09