Cell Death and Disease: 细胞外囊泡包裹dsDNA通过激活STING通路加重克罗恩病
克罗恩病(CD)是一种肠道免疫功能障碍性疾病。胞外囊泡(EVS)是一种被膜包裹的充满功能分子(如核酸)的颗粒。
eLife：利用CRISPR-Cas9进行起始密码子中断有望治疗富克斯角膜营养不良
2021年8月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国俄勒冈大学、弗吉尼亚大学、犹他大学、马萨诸塞大学医学院和约翰霍普金斯大学的研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术中断起始密码子，以阻止小鼠的富克斯角膜营养不良（Fuchs' corneal dystrophy）。这是首次证明使用这种称为起始密码子中断（start codon di
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗克罗恩病(CD)：持续有效改善疲劳症状!
mirikizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于多种免疫性疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）等。
Nature：科学家发现克罗恩病致病机制
克罗恩病（Crohn’s disease）是一种慢性的炎症性肠道疾病，常表现为反复发作的腹痛、腹泻、肠梗阻等肠道症状，病程多迁延，反复发作，不易根治，目前研究发现NOD2基因功能缺失突变，引起微环境中活化纤维细胞和巨噬细胞的稳态失调，成为导致克罗恩病发生的重要风险因素，但是NOD2基因功能缺失突变具体致病机制尚不明确。近日，来自美国纽
克罗恩病(CD)首个生物制剂头对头研究！强生Stelara(喜达诺)疗效媲美Humira(修美乐)，安全性略优!
Stelara(喜达诺)在中国获批2个适应症：斑块型银屑病，克罗恩病。