Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
JCO：新研究追踪了接受CAR-T细胞疗法axi-cel治疗的大 B 细胞淋巴瘤患者的临床预后
这项新的研究对免疫重建和感染率的全面分析为未来的患者护理策略提供了宝贵的见解。治疗后六个月至两年期间，近四分之一的患者出现感染，严重者需要住院治疗或静脉注射抗生素。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
长寿新突破，新型疗法或能让人们健康活到130岁！Cell Metab：定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命，而且活得更健康
每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命，让它们活到了43个月，相当于人类的130岁，而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。
Nat Nanotechnol：科学家开发出新型聚合物泡囊 有望加速新一代癌症免疫疗法的开发
研究人员重点开发了由生物可降解聚合物所组成的纳米颗粒（称之为聚合物泡囊），在实验室中，他们能根据聚合物泡囊的功效对其不同突变体的行为进行详细分类。
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
高强度间歇运动提升大脑功能，且5年长效！Aging & Dis：仅需六个月的高强度间歇训练，即可显著提升老年人的大脑功能
来自昆士兰大学等机构的科学家们通过进行一项纵向研究发现，高强度的间歇运动（high-intensity interval exercise）能够显著提升老年人的大脑功能，且效果可持久达五年之久。
改良CAR-T细胞疗法！最新Science子刊研究：TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破
使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越，显著提高了小鼠的存活率。
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。