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Bluebird新型罕见贫血症药物LentiGlobin BB305临床研究再获新进展

Bluebird新型罕见贫血症药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。

2014-12-10

Nature Communication:干细胞技术揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

中科院科学家利用干细胞技术揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

2014-07-13

刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

2014年7月7日,中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症(Fanconi Anemia,FA)转化医学研究的重要成果,首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因,并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。

2014-07-08

Sci Transl Med:微流体装置可测镰状细胞贫血的严重程度

2月29日,发表在美国新一期《科学-转化医学》杂志上的一项研究成果称,美国研究人员日前设计了一种测量血流细微变化的微流体装置,可帮助医生预测镰状细胞贫血的严重性,研究人员已经为这项技术申请了专利。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病,目前全球约有1300万名患者。尽管医学界能轻松诊断这种疾病,但判断其严重程度的方法却不多。

2012-11-18

Cell Res:揭示范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构与功能

近日,中国科学技术大学生命科学学院田长麟研究组和生物物理所龚为民研究组、美国德州大学安德森癌症中心的李磊研究组合作开展了对范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构和功能研究:解析了该蛋白的两个结构域的溶液核磁结构;揭示了其具有特异性结合单链DNA的活性,以及参与结合的关键残基;证明了其在DNA损伤修复中所扮演的角色,既依赖于FAAP24-FANCM异二聚体的形成...

2013-10-26

Science:新方法改善镰状细胞贫血病症状

美国研究人员10月13日报告说,他们通过剔除某种关键基因,明显改善了患镰状细胞贫血病小鼠的症状。这一研究为治疗人类镰状细胞贫血病提供了新思路。 镰状细胞贫血病是一种较常见的遗传性血液疾病,患者红细胞中的血红蛋白突变,由圆圈形变为镰刀形,而且变得僵硬,进而阻塞毛细血管,阻碍血液流动。与此同时,红细胞的存活期也缩短,从而导致贫血。

2012-11-19