打开APP

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用

这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用,为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角,也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。

2025-01-01

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑

这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。

2025-06-05

Nature Biotechnology:从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度,解锁细胞密码

这项技术以前所未有的精度,破解了基因身份的“多重宇宙”难题,让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中,那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密,为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。

2025-06-11

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

一张“基因地图”精准导航,或将为患者避开治疗弯路

研究人员开发出一种巧妙的生物标志物,仅需一份基因组检测,就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性

2025-06-29

Nature:古埃及文明的基因密码,科学家揭示法老时代的族群起源与交流!

这项研究通过对一位古埃及人进行全基因组测序揭示了古埃及文明的族群起源和交流的新证据。

2025-07-04