里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
重大里程碑！AR1001治疗阿尔茨海默病国际多中心III期临床研究在中国完成首例患者入组
“一项评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验”已于2024年12月19日完成中国首例患者给药。
2025-01-03
Nature Methods | CaST技术革新：非侵入性标记细胞活动的里程碑
在该研究中，研究人员设计了一种依赖于Ca2+的酶，通过将外源生物素分子连接到激活的细胞上，来报告活细胞内Ca2+水平的升高。
2024-08-07
Nature Methods | 通过高分辨率MRI探索灵长类脑连接：迈向认知科学的新里程碑
该研究介绍了一项利用高分辨率弥散磁共振成像技术对黑猩猩大脑白质纤维结构的详细研究，探讨了其在理解人类大脑进化中的潜在价值。
2024-06-09
里程碑时刻：David Baker团队利用生成式AI从头设计抗体，AI进入千亿美元抗体药市场
RFdiffusion是对当前的蛋白质设计方法的一次综合改进，能从头设计总长度达600个氨基酸残基的蛋白，且实现了前所未有的复杂性和准确度。
2024-03-23
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
2023-08-22