Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
Nature：抑制U34-tRNA酶有望治疗对靶向疗法产生抵抗性的恶性黑色素瘤
2018年6月29日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时列日大学等研究机构的研究人员发现一种新的治疗对已对靶向疗法产生抵抗性的恶性黑色素瘤的机会。他们揭示出恶性黑色素瘤细胞能够重编程它们的蛋白合成机制，并且在产生抵抗性期间对一个新的修饰tRNA的酶家族上瘾。引人注目的是，利用靶向疗法抑制这些酶分子会产生强烈的抗肿瘤作用。这些新的发现将有助于开发改进的诊断工具和黑素瘤治疗方法。相关
最新"超级血液疗法"有望治愈癌症：红细胞替代缺失酶
小编推荐会议：2018第九届细胞治疗研讨会3月7日消息，据国外媒体报道，目前，新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶，并最终有效治疗一些罕见、致命疾病，例如：癌症。迄今为止，该公司已筹集2.2亿美元投入研发。就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样，Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称，Rubius
穿透血脑屏障 酶替代疗法可改善患者认知功能
开发严重神经系统疾病疗法的生物科技公司ArmaGen，近日公开了概念验证性2期临床研究的52周完全结果。AGT-181是该公司I型粘多糖贮积症（MPS I，也称为Hurler-Scheie综合征）的在研疗法。近日在美国圣地亚哥举行的第14届年度WORLDSymposium大会上公开的数据表明，AGT-181稳定了重度MPS I患者的神经认知发育商数（DQ）。这些数据验证了以前的研究结果
IOVS：利用基因疗法治疗青光眼有戏！蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼
阿片类药物使用障碍患者的福音：EMA探讨CAM2038替代疗法的市场营销申请
2017年10月5日讯 /生物谷BIOON/ --9月29日，CAMX（Camurus）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已对关于按周、按月进行注射并被用于治疗阿片类药物使用障碍成年人患者的CAM2038丁丙诺啡注射液的市场营销授权申请（Marketing Authorization application，MAA）进行了充分的调研。该申请于今年7月26日提交，人类药物委员会(CHMP)正对该药物进行
Mallinckrodt人类皮肤替代物获FDA再生医学先进疗法认定
7月18日，英国专业化制药公司Mallinckrodt表示，公司再生皮肤组织制品StrataGraft？成为了首个被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）的同类中产品。RMAT认定是基于21世纪治愈法案的新药加速策略，旨在加速用于严重疾病再生医学制品的开发及审批进程。这款基于组织疗法的产品正在进行临床3期研究的评估工作，评估该产品对于因皮肤烧伤导致的仍具有完整真皮成分的多种皮损（也称为深Ⅱ
如何利用可替代疗法降低机体对药物的依赖性？
苯二氮平类药物(比如安定和赞安诺)是一种常用于治疗焦虑症的镇静剂处方药物，但有研究证据表明，如今人们对这些药物的依赖性越来越高，而且这些药物的副作用也越来越普遍，因此我们就需要寻找一种可替代的新型疗法。
线粒体替代疗法取得突破性进展！
最近的一项研究发现或许能够解决科学界一个非常棘手的问题，那就是如何进行线粒体的替代疗法，这种新型的基因疗法能够安全地抑制有害的线粒体基因突变从母体转移给婴儿。近日，一项刊登在国际杂志Nature上的一项研究
赛诺菲第二代庞贝氏症酶替代疗法neoGAA进入关键III期临床开发
neoGAA是第二代阿葡糖苷酶α酶替代疗法，是第一代产品Lumizyme的升级版，被设计为以更低的剂量表现出更高的疗效。