40年来首个皮肤病口服抗生素！Almirall新型四环素抗生素Seysara获美国FDA批准
2018年10月04日讯/生物谷BIOON/--Almirall是总部位于西班牙的一家专注于皮肤健康的全球医药公司，致力于应用科学为患者及后代提供医疗解决方案，其工作重点是对抗皮肤疾病，帮助人们感受和展现自己的最佳状态。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Seysara（sarecycline）片剂，用于9岁及以上非结节性中度至重度寻常痤疮患者治疗炎性病变。Seysara是一种首创
Shire公司药物Firazyr获日本批准，成首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法
201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状
BioCryst遗传性血管性水肿口服药物收获积极治疗结果
9月4日，BioCryst制药公司宣布了ZENITH-1试验的初步结果，该试验显示，单剂量750mg口服药物BCX7353用于急性发作的遗传性血管性水肿（HAE）患者耐受性良好，同时多个疗效终点优于安慰剂 (p<0.05)。BCX7353是一种新型的口服血浆激肽释放酶选择性抑制剂，用于HAE的预防和急性发作的治疗。为了指导将来用于急性治疗HAE发作治疗的剂量和终点选择
罕见病新药！首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特
诺华签署$11+亿协议加码皮肤病学，获首创新型IL-17C靶向抗炎药MOR106
2018年7月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布与比利时生物技术公司Galapagos NV及德国生物技术公司MorphoSys AG就实验性抗炎药MOR106达成了一项独家许可协议。根据协议，诺华获得了MOR106治疗特应性皮炎（AD）及所有其他潜在适应症的独家全球开发和商业化权利。诺华将向Galapagos NV和MorphoSys AG支付一笔9
鉴定出导致血癌前疾病的遗传性变异和获得性突变
2018年7月15日/生物谷BIOON/---克隆性造血（clonal hematopoiesis）是一种与年龄相关的白细胞病症。它与较高的某些血癌和心血管疾病风险相关联。在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和哈佛陈曾熙公共卫生学院等研究机构的研究人员鉴定出首批已知的遗传性基因变异中的一些基因变异能够显著增加一个人患上克隆性造血的几率。相关研究结果于2018年7月11日在线发表在Nature期刊上
首个儿童遗传性血管性水肿药物Cinryze获批
日前，美国FDA批准Shire（夏尔）公司旗下Cinryze（C1酯酶抑制剂），用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者预防疾病发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1-INH）。Cinryze早在2008年就被FDA批准用于青少年和成年人HAE的治疗。本次批准进一步扩展了Cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。本次Cinryze获批，是基于一项多中心单盲II
Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋
黑色素生成药Scenesse在美国进入审查，治疗光敏性皮肤病
2018年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel近日宣布，已向美国FDA提交了Scenesse（afamelanotide，16mg）一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的新药申请（NDA）。EPP是一种罕见的血液疾病，因血液中存在过量原卟啉产生光敏性皮肤损害。EPP是一种皮肤惧光症，患者不能见光，在暴露于太阳光或人工光照后会
Shire公司Cinryze获美国FDA批准，成首个治疗6岁及以上遗传性血管水肿（HAE）儿科患者的药物
2018年06月22日/生物谷BIOON/--爱尔兰制药商Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cinryze（C1酯酶抑制剂[人]）的标签扩展，用于6岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）儿童患者预防血管性水肿发作。此次批准，使Cinryze成为美国首个也是唯一一个用于年龄低至6岁儿科HAE患者预防血管性水肿发作的药物。在美国，Cinryze于2008年10月获准上市，作为一种常规