打开APP

科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19

治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功

研究表明,间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中,从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略,并为未来研究提出了新方向。

2024-08-11

iScience:利用诱导多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型

基因突变发生在基因组中编码力学、挤压蛋白的部分,即肌节(sarcomeres)。如果运动蛋白出了问题,为什么电流会受到影响?

2024-07-07

EMBO Mol Med:科学家提出有望改善人类遗传性乳腺癌治疗的新方法

本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。

2024-09-02

Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。

2024-06-25

ASO新药治疗遗传性水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

Nature子刊:徐明/姜长涛团队揭示糖尿心肌病的治疗新靶点

该文章指出,糖尿病可通过在心肌细胞中积累有毒脂质而损害心肌细胞功能,进而导致导致心力衰竭。

2024-05-07

Sirt5通过CPT2去琥珀酰化改善糖尿心肌病心肌细胞脂肪酸代谢和心脏脂肪毒性

该研究揭示了Sirt5通过CPT2去琥珀酰化改善糖尿病心肌病心肌细胞脂肪酸代谢和心脏脂肪毒性。

2024-05-25

哈尔滨医科大学研究者们揭示了低强度脉冲超声通过刺激细胞外囊泡来预防炎症扩张心肌病

该研究表明低强度脉冲超声使用细胞外囊泡依赖的分子机制来防止iDCM进展,LIPUS是一种很有前途的治疗iDCM的新选择。

2024-05-22

Nat Metab | 北京大学徐明/姜长涛发现TGR5抑制脂肪酸摄取可预防糖尿心肌病

该研究利用心肌细胞特异性TGR5缺失小鼠,通过高脂肪饮食(HFD)/链脲佐菌素(STZ)或糖尿病db/db遗传背景饲养,来研究TGR5在心脏脂质代谢中的作用。

2024-05-05