Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
2024-01-02
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
Nature：揭示人类mtDNA拷贝数和异质性的核遗传控制
在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员探讨了与线粒体DNA（mtDNA）质性和核遗传学影响有关的几个相互关联的问题。他们全面阐述了mtDNA相互作用背后的分子机制及其对人类健康和进化的潜在影
2023-09-21
Cell Death and Disease: LRRK2在自噬调节和帕金森氏病病理中的重要性
Park8是编码富含亮氨酸的重复蛋白激酶2(LRRK2)的基因，它的突变与许多疾病有关。具体地说，Park8基因突变被认为是家族性帕金森病(PD)最常见的基因决定因素，但也与散发性帕金森病有关。
2023-08-29
Stem Cells Dev：移植诱导性多能干细胞衍生性的神经元有望治疗帕金森病
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所和英国卡迪夫大学的研究人员取得了重要发现，支持一种基于干细胞的帕金森病新疗法。这种方法被称为自体疗法（autologous therapy），它使用诱导性多能
2023-08-29