Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
Cell Res：哈佛大学张毅团队提出“返老还童”新方法——减少衰老造血干细胞，逆转衰老表型
在这项新研究中，研究团队证明了移植年轻的 HSC 可以减轻老年小鼠的衰老表型。单细胞测序（scRNA-seq）显示老年 HSC 的衰老异质性增加。
2025-01-15
Nature Cell Biology：钱鹏旭/王芳/余佳/刘兵团队揭示造血干细胞翻译和自我更新的调控新机制
该研究对造血干细胞、组细胞和谱系细胞进行了超低量 Ribo-seq 分析，揭示了参与核糖体 RNA（rRNA）加工的造血干细胞特异性翻译基。
2025-02-02
Nature：干细胞移植是否增加癌症风险？最早的干细胞移植案例提供了线索
这项研究对干细胞移植是否会增加癌症风险这一长期悬而未决的问题提供了有力的答案：移植受者体内的造血干细胞并未表现出显著的突变增加，其衰老速率与供体细胞相似。
2024-11-07
Science：新研究揭示DNA重复元件阻断造血干细胞吞噬机制
这些研究结果支持这样一种模式，即内源性TLR3配体导致b2m的表达，从而阻断巨噬细胞诱导的吞噬，并通过用巨噬细胞监测干细胞质量来确定造血干细胞的克隆性。
2024-09-20