眼科干细胞疗法！ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nat Commun：揭示调节造血干祖细胞分化更新的新型分子机制
2019年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --机体需要制造持续的血细胞供应来进入循环，血细胞的功能范围非常广，比如其会向组织供氧、抵御感染、还能帮助机体在损伤后促进血液凝固；避免这些细胞发生缺陷或过度增殖往往涉及非常严格的调控机制，但研究人员并不清楚其中所涉及的分子机制。图片来源：ifpnews.com近日，来自大阪大学的科学家们通过研究发现，一种名为Ragnase-1的分子或能调节造血干祖
研究鉴定出肝脏中Sox9+双向祖细胞
中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在国际学术期刊Stem Cell Reports上发表了题为Lineage Tracing Reveals the Bipotency of SOX9+ Hepatocytes during Liver Regeneration 的最新研究成果。该项工作基于更为精准的遗传谱系示踪系统，利用Sox9-CreER和HNF4a-DreER双同源重
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Lonza和AllCells联合推动造血原代细胞的全球商业化
动脉网获悉，瑞士知名的生物制药公司Lonza和行业领先的生物技术公司AllCells于近期建立合作伙伴关系，将共同生产造血原代细胞并推广其在全球的商业化应用。此次合作关系将扩大Lonza旗下原有造血细胞的供应量，使细胞生物学家能够更方便地获得大量高质量细胞以促进其科学研究。根据新协议，所有AllCells研究产品组合将以Lonza品牌的名义推出，并允许全球范围内的科学家在一系列应用领域
Nature：利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展！胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运
2018年12月3日/生物谷BIOON/---1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，它会破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞。当前的细胞替换疗法旨在利用人多能性干细胞制造出产生胰岛素的β细胞。在一项新的研究中，来自丹麦哥本哈根大学的研究人员发现了决定胰腺中未成熟细胞---即胰腺祖细胞（pancreatic progenitor）---命运的信号。他们发现在发育中的胰腺内部，这些胰腺祖细胞是高度迁移性的，它们的命