眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
PNAS & Cell Rep：科学家成功揭示阿尔兹海默病的新型治疗性靶点 有望开发新型靶向性疗法
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在国际杂志PNAS和Cell Reports上的研究报告中，来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用一种新开发的方法对患者大脑进行研究识别出了阿尔兹海默病的新型治疗靶点，这种新方法能帮助研究人员测定潜在药物对阿尔兹海默病患者的治疗效应，相关研究或为进行阿尔兹海默病研究及药物开发指明了方向。尽管
科学家深入理解癌细胞对疗法产生耐受性的分子机制 或有望帮助开发新型个体化抗癌疗法！
2020年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上题为“An Integrative Gene Expression and Mathematical Flux Balance Analysis Identifies Targetable Redox Vulnerabilities in Melan
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士
Mol Cell：科学家成功开发出有效治疗乳腺癌的新型组合性疗法
2020年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的组合性疗法，其或有望帮助治疗携带特定基因突变的乳腺癌患者。研究者Antonella Papa表示，这项研究中我们开发出了能治疗缺失PTEN基因或携带PI3K癌症基因突变的乳腺癌患者的
降低慢性肾病患者死亡风险31%，达格列净斩获突破性疗法认定
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国FDA授予其重磅疗法Farxiga（dapagliflozin，达格列净）突破性疗法认定，用于慢性肾病（CKD）患者，无论他们是否患有2型糖尿病（T2D）。慢性肾病（CKD）是一种严重的进行性疾病，影响全球近7亿人口。CKD的最常见原因为糖尿病、高血压和肾小球肾炎。最严重的情况下（即终末期肾病，ESKD），肾功
Cancer Res：细胞凋亡抑制剂或能促进某些淋巴瘤对多种疗法产生耐受性
2020年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --淋巴瘤是机体免疫系统中一组不同种类的癌症，而免疫系统则是抵御自身免疫性疾病、感染性疾病和恶性肿瘤的主要防御系统；近日，一项刊登在国际杂志Cancer Research上的研究报告中，来自筑波大学的科学家们通过研究揭示了癌细胞对癌症免疫疗法主要和适应性耐受发生的风险因素和分子机制，这一研究发现或有望帮助开发新
多种实验性疗法如何改善人类健康？
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同解读科学家们如何利用多种实验性疗法来改善人类健康？分享给大家！图片来源：National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH【1】Cell Host Microbe解读！实验性疫苗或有望有效预防SARS-CoV-2的感染！doi：10.1016/j.cho
赛诺菲/再生元Dupixent治疗EoE获FDA突破性疗法认定
9月14日，美国FDA已授予赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。早在2017年，Dupixent还被授予孤儿药称号，用于潜在的EoE治疗。此次认定基于对EoE患者进行的3期临床试验Part A的积极结果。两家公司先前报告了关键性3期试验Part
荣昌生物ADC药物纬迪西妥单抗（RC48）治疗尿路上皮癌获美国FDA突破性疗法认定
近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（RemeGen）宣布自主研发的抗体-药物偶联（ADC）药物注射用纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），适应症为HER2表达的（IHC 2+或I