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李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状

该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。

2023-02-21

4位科学家因神经退行性疾病研究和治疗,荣获雨水奖

雨水慈善基金会是由著名的私募股权投资者和慈善家 Richard E. Rainwater 在1990年代初创建的。RCF支持K-12教育、医学研究和其他有价值的事业的一系列项目。

2023-01-31

Nat Commun:常见代谢产物衣康酸或有望帮助治疗人类自身免疫性疾病

来自北海道大学等机构的科学家们通过研究揭示了抗炎性代谢产物衣康酸(itaconate)对机体辅助T细胞和调节性T细胞的调节效应,相关研究或有望帮助开发治疗某些自身免疫性疾病的新型治疗性策略。

2023-03-30

Nature子刊:新型铁死亡调节因子,诱导小胶质细胞死亡,进而诱发神经退行性疾病

这项研究确定了含铁小胶质细胞在神经退行性疾病中的关键作用,并表明这些细胞不仅是潜在疾病过程的副产物,而且还可能导致疾病进展和神经退行性疾病。这是显示含铁的小胶质细胞如何导致帕金森病以及其他神经退行性疾

2023-01-27

第四军医大学的研究者揭示了miR-342-5p是缺血性疾病的潜在治疗靶点

血管生成,即从现有血管形成新血管,涉及内皮细胞的增殖、分化和迁移。在生长的血管生成芽融合后,内皮细胞获得动脉表型并经历进一步成熟,最终形成一个稳定的分级血管网络,通过一个称为动脉化的过程灌注组织。

2023-04-14

Nature:靶向巨噬细胞延胡索酸水合酶有望治疗狼疮等炎症性疾病

在一项新的研究中,来自爱尔兰都柏林圣三一学院和英国剑桥大学等研究机构的研究人员在了解炎症性疾病发展过程中我们的身体出了什么问题方面取得了一项重要突破,并在此过程中发现了一个潜在的新治疗靶标。

2023-03-17

科学家利用iPSC首次培养出高度成熟神经元,有望治疗帕金森/阿尔兹海默症等神经退行性疾病

自 2006 年山中伸弥等发现了将体细胞诱导为多能干细胞的奥秘后,越来越多研究者的目光聚集到了这一领域。人们相信诱导多能干细胞(iPSC)可被用于广泛的体外研究,甚至用于更加精准的定制化细胞疗法中。

2023-01-31

Cell Rep:科学家有望开发出治疗人类自身免疫性疾病的潜在疗法

来自冲绳科学技术大学院大学等机构的科学家们通过研究发现,一种特殊的化合物或能用来帮助治疗人类多种自身免疫性疾病,比如多发性硬化症和类风湿性关节炎。

2023-03-15

Nature:揭示唐氏综合征患者易患自身免疫性疾病机制

在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员确定了唐氏综合征患者免疫系统的哪些部分出了问题,并导致了自身免疫性疾病。相关研究结果于2023年2月22日在线发表在Nature期刊上。

2023-02-28

Lancet:利用CAR-T细胞成功治疗第二种自身免疫性疾病

在一项新的研究中,来自德国埃尔朗根大学附属医院的研究人员在世界上首次使用CAR-T细胞成功治疗一名患有严重肌肉炎症(肌炎)的患者(S先生)。

2023-02-27