白血病治疗新曙光！Nature：科学家发现牛磺酸有望成为白血病治疗的新靶点
来自罗切斯特大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种名为牛磺酸（Taurine）的非必需氨基酸或在白血病的发生和发展中扮演着关键角色。
2025-05-18
Stem Cell Res Ther：急性胰腺炎治疗添新招！干细胞外泌体携大黄素显神通，抗炎抑焦亡力助急性胰腺炎治疗升级
本研究发现，大黄素增强的人脐带间充质干细胞外泌体通过靶向炎症和焦亡，能减轻急性胰腺炎，且其保护作用显著强于单独使用大黄素或外泌体，为治疗提供新策略。
2025-08-17
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
半个世纪前的发现，可能改写癌症治疗的格局
在三阴性乳腺癌小鼠模型中，该化合物的单药治疗即表现出显著抗肿瘤活性；与抗CTLA-4抗体联用时还表现出了协同效应——用药第15天时观察到超过90%的肿瘤生长抑制率，且未引起体重下降或脱毛等副作用。
2025-09-02
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Sci Adv：破解白血病耐药谜题——癌细胞竟用“变形线粒体”逃逸治疗
这项由罗格斯健康中心等机构完成的研究发现，急性髓系白血病细胞能通过上调OPA1蛋白来改变线粒体内部结构，从而抵抗常用药物维奈托克的杀伤作用。
2025-10-20
《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
《自然》重磅发现：补充锂元素，就能预防、治疗阿尔茨海默病？
这一发现也指明了一种非常简单的潜在治疗方法——只是尝试在AD小鼠的饮用水中添加了乳清酸锂，就能够有效地减少AD相关的疾病损伤，并帮助恢复小鼠的记忆功能。
2025-08-11