锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell：核糖体“撞车”引发的基因命运！m⁶A调控mRNA降解的意外发现！
这项研究揭示了一个全新的m⁶A功能模型：核糖体是细胞感知m⁶A标记的“第一道防线”！ 它不仅仅是基因蓝图的执行者，更是动态调控m⁶A-mRNA代谢的关键“传感器”。
2025-05-08
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Cell：当癌症遇上“祖传代码”—— 你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
肿瘤的发生发展既不是完全的随机突变累积，也不仅是环境因素的被动承受——每个人的基因组都在出生时预埋了特定的“癌变逻辑电路”。
2025-05-01
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Science：解开百年基因密码！全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜
这项里程碑式的研究，为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题，并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。
2025-07-08
Science：我国学者破解哺乳动物再生能力丢失之谜，激活这个基因实现耳廓再生
该研究基于华大自主研发的时空组学技术 Stereo-seq 和高通量测序平台 DNBSEQ-T10，首次发现 Aldh1a2 基因的表达不足导致的视黄酸合成不足是高等哺乳动物小鼠耳廓再生失败的核心机制
2025-06-30
Cell：我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括：成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
2025-08-29
新框架Systema诞生，揭示基因扰动预测的真实难度
研究人员为此开发了“Systema”框架，其核心思想在于一个巧妙的转变：改变评估的参考点(reference point)。
2025-08-29