柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
《科学》:科学家发现新的潜在帕金森病相关基因变异,与溶酶体功能障碍有关!
CCC和Commander复合物缺乏会影响溶酶体稳态,COMMD变异可能代表了帕金森病和路易体痴呆等其他与溶酶体功能障碍有关的神经退行性疾病中的疾病风险修饰基因。
2025-04-23
Science:外源DNA的生存之道——基因如何适应陌生宿主?
研究人员通过在酵母(Saccharomyces cerevisiae)基因组中引入细菌染色体,发现外源DNA的序列组成(如GC含量)决定了其在宿主细胞核中的适应方式。
2025-02-10
基因编辑猪器官人体后存活超过6个月,刷新异种器官移植纪录
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发,该公司由乔治·丘奇、杨璐菡等人创立,通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
2025-09-10
Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
中国博后一作Nature论文:揭开Cas9的新功能——感知crRNA丰度,守护免疫基因深度
这一发现不仅修正了对 Cas9 功能的传统理解,也确立了“游离态” apoCas9 在调节 CRISPR 免疫记忆形成中的核心地位,在CRISPR适应性这块,填补了重要空白。
2025-09-07