Cell Biosci:类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响,通过构建小鼠及人类神经模型,发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏,在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育,证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
2025-01-02
Nature Methods :核苷酸转换模型(Nucleotide Transformer, NT)——解锁基因组预测的新纪元
该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列,还能够预测基因组中的关键功能区域。
2024-12-12
西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统,闪耀2024 ASH大会
西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果,不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力,更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
2024-12-16
科学家首次发现,CAR会插入并抑制抑癌基因TP53表达,或驱动继发T细胞淋巴瘤
虽然Mailankody团队只报道了一个病例的分析数据,但是它为插入突变是CAR-T细胞治疗后继发T细胞淋巴瘤的诱因,提供了支撑。
2025-02-08
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30