基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用
这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用，为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角，也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。
2025-01-01
研究揭示OsPHO1;2磷转运蛋白调控叶片光合速率和水稻产量的作用
研究表明，光合作用的磷限制可通过遗传途径解除或减缓，OsPHO1;2基因可以用于加强作物的育种策略，以获得更高的磷利用效率及光合驱动力。
2024-08-20
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
研究提出准确识别基因组间直系同源共线性的新方法
中国科学院昆明植物研究所研究员马永鹏团队联合国际、国内科研机构开发了直系同源指数（OI），以度量共线性的直系同源水平，其定义为种间共线性区块内直系同源基因的占比。
2025-05-02