基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。
2025-04-16
Nature子刊:西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具!
MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。
2025-01-21
Nat Immunol:新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞,有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法,每次只需几天,使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12
Cell:于菲菲/谢旗/李家洋团队发现作物抵抗寄生的关键基因,为提高粮食安全带来新思路
这项研究为禾本科作物中独脚金内酯向根际的转运输出的遗传基础提供了新见解,并进一步证明了这可能是在作物育种中平衡抗独脚金寄生能力与提升作物产量的潜在有效靶点。
2025-02-14
Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
2025-03-25
Nature Methods:GPT-4领衔,大语言模型(LLMs)推动基因功能探索新高度
研究发现,LLMs不仅能够提供与现有数据库一致的基因功能描述,还在某些情况下提出了更广泛且合理的生物学解释。
2024-12-13