2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市,然而,其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元,只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Science:我国学者破解哺乳动物再生能力丢失之谜,激活这个基因实现耳廓再生
该研究基于华大自主研发的时空组学技术 Stereo-seq 和高通量测序平台 DNBSEQ-T10,首次发现 Aldh1a2 基因的表达不足导致的视黄酸合成不足是高等哺乳动物小鼠耳廓再生失败的核心机制
2025-06-30
Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。
2025-03-23
Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。
2025-02-14
Nature: “误会”致癌基因?研究揭示髓母细胞瘤起源新图景,CNVs才是幕后“启动者”!
研究人员巧妙地结合了单细胞多组学和空间转录组学这些“显微镜”,对携带特定基因异常的肿瘤样本进行了精细刻画,并辅以大数据分析和群体遗传学模型进行时间追溯。
2025-05-12
Nature:刷新认知,早期妊娠流产的55%有明确基因原因,不只染色体异常那么简单!
这项研究不仅证实了染色体异常的普遍性,更令人惊人地发现,许多看似微小的基因“拼写错误”,竟然也能在生命的最初阶段,带来毁灭性的影响。
2025-05-26