Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Nature：李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点，成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道，并利用新的基因驱动体系，将这一改造快速扩散至整个蚊群。
2025-08-03
EMBO Mol Med：罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究，揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用，为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
最新Nature：铁缺乏会通过影响组蛋白修饰和基因表达，导致Sry基因表达下降，引发雄性向雌性的性别逆转
这项研究以严谨的实验设计和深入的机制探讨，揭示了母体缺铁对胎儿性别发育的潜在风险。
2025-06-10
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24