锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science:新研究从结构上揭示c-MYC基因启动子中的G-四链体识别核仁素蛋白机制
在达到单个原子分辨率的图像中,研究人员展示了这个"刹车"如何工作:一个蛋白质与一段和癌症相关的DNA结合,就像两块乐高积木咬合在一起。
2025-09-30
AD:比肩最毒阿尔茨海默病基因!港科大团队发现,TREM2 H157Y危险程度与APOE4相当
研究基于此前团队在香港华人队列中鉴定出的TREM2 H157Y携带者,整合临床病例、神经影像学和血液蛋白质组数据,探讨了该变异对AD的影响。
2025-09-23
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Science:解开百年基因密码!全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜
这项里程碑式的研究,为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题,并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。
2025-07-08
Nature:环境信号如何重塑表观基因组?翁杰敏等多团队合作发现泛素依赖的异染色质调控中心,整合环境信号动态调节染色质状态以适应挑战
该研究发现了一个泛素依赖的异染色质遗传力调控中心(HRH),它广泛地控制着异染色质的繁殖,即使没有组蛋白去乙酰化酶的活性。
2026-01-14
Nature:人类最大基因数据库上线!科学家解读近50万英国人的“生命源代码”
2025-08-08
Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28