礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Immunity：表观遗传学研究揭示“跳跃基因”或能支持组织中免疫细胞的功能
本文研究结果扩大了科学家们对免疫组织驻留机制的理解，并在揭示器官特异性的免疫干预机制上迈出了重要的一步。
2024-08-13
Nature Methods：Paired-Damage-seq——同步解析DNA损伤与基因表达
研究人员开发了一种名为Paired-Damage-seq的全新技术，能够以前所未有的精度在单个细胞水平上同时分析氧化损伤和单链DNA损伤，并结合分析基因的表达情况。
2025-03-29
Cell：核糖体“撞车”引发的基因命运！m⁶A调控mRNA降解的意外发现！
这项研究揭示了一个全新的m⁶A功能模型：核糖体是细胞感知m⁶A标记的“第一道防线”！ 它不仅仅是基因蓝图的执行者，更是动态调控m⁶A-mRNA代谢的关键“传感器”。
2025-05-08
Nat Neurosci：CLOCK 基因揭秘人类大脑认知超凡进化的关键密码
时钟基因是一组已知有助于调节人体内部24小时周期（也称为昼夜节律）的基因。其中一个基因是所谓的CLOCK基因，它编码一种调节其他基因活性的蛋白质，有助于睡眠和觉醒的周期性模式。
2025-07-30
新框架Systema诞生，揭示基因扰动预测的真实难度
研究人员为此开发了“Systema”框架，其核心思想在于一个巧妙的转变：改变评估的参考点(reference point)。
2025-08-29
Cell：我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑
关键技术突破包括：成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。
2025-08-29
Science：解开百年基因密码！全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜
这项里程碑式的研究，为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题，并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。
2025-07-08