Nat Med：一针治疗，长期有效降脂！西安交通大学吴岳等发布AAV基因治疗临床实验结果
该研究开发了一种旨在肝脏中表达LDLR的腺相关病毒基因疗法，并在实验动物及HoFH患者中评估了其降低LDL-C水平的安全性和有效性。
2026-06-24
《Cell》分析近5000例脑脊液，锁定22蛋白精准诊断多发性硬化症
该研究开发了一种高通量质谱工作流程，能够对每个脑脊液样本中的约 1500 种蛋白质进行定量分析，揭示了与血脑屏障损伤、年龄和性别相关的蛋白质组学变化，从而能够区分共性特征和疾病特异性特征。
2026-03-04
Hepatology：香港大学王宁等团队发现肝癌免疫治疗新策略，锁定T细胞“油门”与“刹车”的平衡，打破治疗瓶颈
本研究确立了SRC激酶FYN与LCK之间的平衡，是通过代谢重编程调控Tpex细胞终末耗竭的关键调节因子。该发现提示，调控FYN/LCK激酶平衡是克服HCC免疫治疗耐药性的一种有前景的策略。
2026-03-19
湖北大学段瑞雪/张修华开发急性肾损伤无创诊断新策略：WOx:Mo纳米片ROS触发释放生物正交DNA尿液检测
该研究开发了一种负载生物正交DNA的钼掺杂氧化钨（WOx:Mo@DNA）纳米片传感器，该传感器可在脂质体封闭网状内皮系统（RES）的辅助下，以超低剂量实现AKI的早期诊断。
2026-07-14
从“控制溶血”到“血液指标正常”，PNH治疗迎来新突破
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种极为罕见的血液疾病。过去，许多患者不得不依赖反复输血维持生命，生活质量低下。“我国自主研发的补体因子B（CFB）抑制剂获批之后，为国内PNH患者带来
2026-07-16
2026年ALK阳性晚期肺癌生存与治疗全攻略
2026-07-15
《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
肿瘤免疫治疗迎新突破！Sci Adv：纳米碰撞激活树突状细胞抗瘤能力，解锁机械免疫治疗新方向
内源性生物颗粒引发的纳米碰撞可提升树突状细胞的运动与趋化能力，其核心机制为Piezo1钙信号通路的调控，团队研发的超声响应纳米碰撞发生器联合化疗，能有效抑制黑色素瘤生长、转移与复发。
2026-02-26
2026年ALK阳性肺癌晚期生存期解读与治疗推荐
2026-07-22
Cancer Res：中国药科大学卢娜等发现肝细胞癌治疗新靶点，靶向SEPTIN7-FGFR4非经典调控轴克服治疗耐药
本研究阐明了SEPTIN7-FGFR4的非经典调控网络，并为靶向该信号轴治疗肝细胞癌（HCC）的治疗策略提供了理论依据。
2026-07-21