李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
基于社交媒体语言表达开发心理幸福感感知模型
积极心理健康受到各领域的关注。心理幸福感可以在一定程度上反映个体的心理健康水平。然而,民众的心理幸福感测量较难大规模实时评估。社交媒体的流行使非侵入性方式感知和了解在线用户的心理幸福感成为可能。
Nature子刊:谭济民/夏波等开发基因组构象预测模型C.Origami及高通量计算遗传筛选新方法
不同种类细胞中基因组构象的差异决定了基因表达的特异性,进而决定不同细胞类型的功能差异。长久以来,从原位杂交到高通量检测如Hi-C、micro-C技术,基因组构象检测的实验方法通常耗时耗力
Nature子刊:像造句一样设计人工蛋白质,基于语言模型的AI平台可一次生成百万序列
该研究突出了人工智能语言模型在蛋白质设计和工程中的潜力,使用深度学习语言模型对蛋白质进行精确的从头设计将在生物学、医学和环境问题中展示出发展前景。
Nature子刊:科学家开发可执行复杂功能的细胞生物计算机
近日,发表在《Nature Communications》上的一项新研究中,来自以色列理工学院和麻省理工学院的科学家共同合作,将电气工程概念与生物工程工具结合在一起,首次在活细胞中创造出用于执行人工
Science子刊:AAV递送微型DMD基因,治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行,分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon,以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
Nat Biotechnol:科学家开发出能学习如何识别出引发人类疾病的嵌合体突变的计算机程序
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新方法,其或能“教育”计算机学习如何利用称之为深度学习技术的人工智能手段来寻找嵌合体突变。
环氧水解酶计算设计合成手性杂环化合物方面取得进展
手性杂环化合物广泛应用于合成化学、天然产物、医药、农药与材料等领域,其中手性氮/氧杂环化合物是许多生物及生理活性分子的核心结构单元。
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割