诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
Oncogene：靶向TGF-β受体家族成员可有效遏制视网膜母细胞瘤侵袭
2018年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --视网膜母细胞瘤是儿童中最常见的眼部癌症，原发肿瘤可以通过局部或系统性化疗进行有效治疗，但是一旦发生转移癌细胞就会抵抗治疗，因此这种癌症是导致儿童癌症死亡的首要类型。为了发现治疗侵袭性肿瘤的新治疗靶点，来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员进行了相关研究，并发现了一个新的潜在靶点，相关研究结果发表在国际学术期刊Oncogene上。在这项研究中，
甲状腺激素水平竟调节人视网膜中三种视锥细胞的产生
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员从头开始构建出人类视网膜类器官，从而确定出让人们看到颜色的细胞是如何产生的。相关研究结果发表2018年10月12日的Science期刊上，论文标题为“Thyroid hormone signaling specifies cone subtypes in human retinal organoid
Eylea治疗糖尿病视网膜病变在美正式审查
再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理眼科药物Eylea（aflibercept，阿柏西普注射液）治疗糖尿病视网膜病变（DR）的补充生物制品许可（sBLA），并已指定处方药用户收费法（PDUFA）日期为2019年5月13日。此次sBLA的提交是基于III期临床研究PANORAMA的结果。该研究是一项正在进行的关键性、双盲、随机、两年期研究，纳入了402例中度至重
JAMA Ophthalmol：视网膜异常也许可以早期预测阿尔兹海默症
2018年9月4日讯 /生物谷BIOON /——一项最新发表在《JAMA Ophthalmol》上的研究发现，具有阿尔兹海默症（AD）早期生物标记物的认知健康的个人出现了视网膜微血管异常的现象。图片来源：JAMA Ophthalmol来自圣路易斯华盛顿大学的Bliss Elizabeth O'Bryhim博士及其同事进行了这项涉及32名认知正常的参与者的病例对照研究，这些参与者接受了正电子发射断层
RXi制药公布视网膜瘢痕1/2期试验积极结果
近日，RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下药物RXI-109在1/2期临床试验RXI-109-1501中取得了积极成果。此次试验是一项开放标签、多剂量、剂量递增研究，该试验共有三个剂量组，按顺序登记，分别评估注射RXI-109在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）伴视网膜下纤维化患者中的安全性和耐受性。在这项研究中，注射RXI-109的临床效果达到了
细胞凋亡通过触发波在细胞中传播
2018年8月12日/生物谷BIOON/---两只手向上挥动会产生一个又一个次声波，直到次声波在整个体育场里传播到很远的地方。这种滚动式激增是由一种或几种事件的活动所激发的，因而被称为触发波（trigger wave）。触发波需要两个主要因素：一个正反馈循环和一个阈值，想象一下倒下的多米诺骨牌。一个多米诺骨牌倒在另一个多米诺骨牌上，并触发后者倒在下一个多米诺骨牌上。这个阈值是让一个多米诺骨牌完全倒
首个CD4CAR-T临床获FDA批准，5种CAR拿到孤儿药认定，马钰波博士在中美同时进行技术转化
纽约石溪大学、iCell Gene Therapeutics(子公司：归气丹生物医药)以及路易斯维尔大学共同宣布，其在研的治疗复发和难治性T细胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T细胞的IND已经获得美国FDA批准。而且这是CD4CAR-T细胞疗法针对侵入性T细胞恶性肿瘤的首次人体临床试验，将在2018年年底之前开始招募I期临床试验患者。Huda Salman博士(图片来源 stonybrook.
北师大邱小波教授：“蛋白修饰和降解”领域有很多惊喜
邱小波教授是“蛋白质修饰和降解”领域的杰出学者，曾先后获得国家杰出青年基金、国家人事部高层次留学人才基金，并入围“百千万人才工程”国家级人选。在接受生物探索采访时，他强调道：“蛋白质是生命活动的主要执行者，其修饰和降解关联所有的生命活动，是生命医学研究领域的一个永恒主题。”1996年，刚从美国南加州大学药学院获得博士学位的邱小波并没有按照常理地走“药物研发”这一条路。“当时的想法很简单
Cell：可视化观察视觉信息从视网膜到大脑中的单向传播
2018年7月5日/生物谷BIOON/---据估计，大多数人的大脑有860亿个神经元，它们最终能够与任何其他的一个神经元进行双向交谈。在一项新的研究中，为了更好地了解这个迷宫般的神经网络中的神经元如何整合信息，即多个神经元如何发送和整合它们的信息到靶神经元中，来自美国贝斯以色列女执事医疗中心和波士顿儿童医院的研究人员着重关注一个罕见的情形，即信息仅沿着一个方向传播，即从视网膜到大脑传播。图片来自C