Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
抗流感新药可显著降低流感传播风险，流感防治策略有望迎来革命性变化
秉持着“治疗即预防”的核心，CENTERSTONE试验不仅推动了流感防控从个人治疗向家庭防御的转变，更为群体性预防策略提供了坚实支撑。
2025-05-29
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
Invest Ophthalmol Vis：父亲孕前饮酒会引发后代视网膜变化，影响眼部健康
研究发现，父方受孕前饮酒会导致后代小鼠出现眼部发育异常、视网膜光反应降低和视网膜厚度改变，且对雌性后代影响更明显，表明父方孕前饮酒会影响后代眼部健康，应引起重视。
2025-03-17
里程碑：全球首批“三亲婴儿”诞生并健康成长，8名宝宝改写遗传宿命
首批通过线粒体捐赠诞生的 8 名“三亲婴儿”，他们均健康出生并成长发育，都没有表现出他们母亲所携带的线粒体疾病的迹象，其中最大的孩子已经超过 2 岁。
2025-07-19
Nat Genet：何厚胜/Ming Tsao合作揭示表观遗传调控因子MEN1在肿瘤及其微环境相互作用上的双重功能
研究人员首次深入阐明了MEN1, MLL1与DNA结合的表观遗传学分子机理。基于这一机理，作者提出单独使用药物抑制MEN1或与免疫治疗联合可能会给实体瘤患者带来一种新的免疫治疗方法。
2024-09-15
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24