FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
科研人员利用LADA策略合成非天然氨基酸以及对多肽直接修饰
非天然氨基酸（UAAs）是有机合成中常见的砌块，在蛋白质标记和药物发现等领域都有广泛的应用。由于其巨大的应用潜力，非天然氨基酸的合成长期以来一直是有机合成的重要课题之一，但是现存合成方法往往需要繁杂的
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析，发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。
Cell：概述研究和测试性别依赖性遗传效应的最佳做法
表型的性别差异在健康和疾病的许多方面都很常见。尽管全基因组关联研究在提高对遗传变异如何促成复杂性状或疾病表现的理解方面取得了成功，但很少有人利用这些数据来研究潜在机制中的性别差异。
Nature：发现新冠肺炎危重症的新的遗传关联
GenOMICC之前开展的全基因组关联研究提出了可能影响约1万名新冠肺炎危重症患者疾病严重性的遗传因素。在这项最新的研究中，研究团队分析了24202名新冠肺炎危重症患者的基因组数据，并确定了危重症背后
Cell:发现表观遗传学新机制，向战胜癌症和衰老更进一步！
DNA利用碱基ACTG排序的千变万化存储着大多数生物的遗传信息。然而，就拿人类来说，其基因组DNA拉直可以达到三米长，但是却能塞进直径不到30微米的细胞里，这显然经过了井然有序的“打包压缩”。
Nature：发现与COVID-19危重病相关联的49个遗传变体
COVID-19由冠状病毒SARS-CoV-2感染导致。在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡大学等研究机构的研究人员研究了COVID-19患者的危重病例。他们发现作为一种极端的、临床上一致的疾病表型，C
Nature：揭示多基因评分的准确性在不同遗传血统的个体之间存在差异
多基因评分（polygenic scores）---对个体的复杂性状和疾病倾向的估计---有希望识别有疾病风险的患者并指导早期的个性化治疗，但是在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发
通过饮食和生活方式改变表观遗传年龄，逆转衰老
这一次，他们在6名女性中进行了相同的临床试验，证实了通过简单地改变饮食和生活方式，可在两个月时间内让女性参与者的生物学年龄平均年轻了4.60岁（干预前平均生物学年龄为55.83岁，干预后为51.23岁
JCO：特殊的遗传线索或能帮助预测白血病患者治疗失败的风险
来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究或能成功预测哪些儿童白血病患者对化疗反应不佳的风险较高，这或许就能帮助临床医生完善疗法策略从而给予患者最佳的成功治疗机会。