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Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

Science子刊:开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具

分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病,但这可能会造成意外的遗传改变。

2022-07-26

《自然》:科学家首次证实,人类肿瘤中存在“免疫编辑

癌症发生发展过程中会伴随着一系列基因突变,可以诱导新抗原的产生,从而为免疫系统清除肿瘤细胞提供有力武器[1]。

2022-07-14

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

Nature Cell Biology:揭示RNA编辑酶ADAR1调控细胞衰老的新功能和机制

细胞衰老是细胞在应对刺激导致其增殖能力不可逆丧失而永久性退出细胞周期的一个过程。

2022-07-20

首次出海,中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权

正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE(transformer Base Editor)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。

2022-07-13

世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病

如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。

2022-07-14

CRISPR先驱亓磊,携史上最小CRISPR系统,创立表观遗传编辑公司,获5500万美元A轮融资

基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的 DNA 的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病

2022-07-14

现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常

染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。

2022-07-08