患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具
该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。
2024-12-07
Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司,利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司,利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台,加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03