免疫+同步放疗的中位无进展生存期超2年，助力局部晚期非小细胞肺癌患者实现长生存
这项由日本学者开展的研究显示，将不可手术局部晚期NSCLC患者的治疗方案，改为度伐利尤单抗+同步放疗（60Gy），并接续度伐利尤单抗巩固治疗1年，可使患者的中位无进展生存期（PFS）长达25.6个月，
洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
【日程首发】3大会场，8大论坛，近60位大咖齐聚！第14届细胞与基因治疗研讨会，邀您探索CGT的无限可能！
2023（第14届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛：9月22-23日，上海富悦大酒店
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Nat Biotechnol：科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具，其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响，而不是局限于更广泛的靶向性策略。
蛋白核心岩藻糖基化与O-GlcNAc位点解析方面获进展
蛋白糖基化是蛋白翻译后修饰之中最为复杂的一类修饰，在药物研发和新的药物靶点发现中颇具应用前景。然而，与生物系统中蛋白质糖基化的多样性相比，聚糖分析的工具仍然有限，直接限制了蛋白糖基化在药物研发中的应用
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
Science：从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻，Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
Nature Medicine：83位学者共话中国衰老标志物研究联合体愿景
该文章对中国衰老标志物研究联合体的愿景和使命进行了全面阐述，文章指出联合体旨在为建立指征衰老程度的标志物体系和人类生物学年龄的评估标准提供中国研究范式，以期推动人类衰老评估和预警相关研究领域的蓬勃发展