罗沙司他全球III期临床研究证实其心血管安全性
近日，阿斯利康公布其罗沙司他全球III期临床研究心血管（CV）安全性汇总分析结果。罗沙司他是全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），也是首个在中国获批上市的肾性贫血口服新药，已于2018年12月获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗。本次试验评估了罗沙司他在非透析（NDD）、初始非稳定透析（ID）和稳定透析的慢性肾脏病（CKD）患者人群中贫
中国首个《儿童过敏性鼻炎诊疗临床实践指南》发布：重视儿童过敏性鼻炎，规范诊疗临床实践
为了提升专业医务人员对于儿童过敏性鼻炎的重视，向基层医生普及儿童过敏性鼻炎的规范诊疗，提升专业临床诊疗水平，由拜耳主办的国内首个《儿童过敏性鼻炎诊疗临床实践指南》解读会在上海正式举办。复旦大学附属儿科医院耳鼻咽喉头颈外科主任、中国医师协会儿科医师分会儿童耳鼻咽喉专业委员会主任委员许政敏教授，《中国实用儿科杂志》编辑部吴洋意主任，以及多位儿童过敏性鼻炎领域的权威专家出席了本次活动，并向参加解读会
中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南
由专家历时一年半、多次修改制定的《单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南》24日在《中华心血管病》杂志发表，标志着心血管疾病诊疗向精准化、个体化方向迈出坚实一步。《指南》由中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组、中国医疗保健国际交流促进会精准心血管病分会组织专家制定。单基因遗传性心血管疾病是指由单基因突变导致并符合孟德尔遗传规律的心血管疾病，数量达百余种。很多这类疾病临床表现高危，导致
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获FDA突破性疗法
诺华1月8日宣布，美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。Crizanlizumab（SEG101）是一种人源化抗P-选择素单克隆抗体，在血小板和血管内皮表面上与称为P-选择素的分子结合，P-选择素已
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准！
2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）皮下注射液，作为一种预防性药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，在美国，该药于今年8月获批相同适应症。Takhzyro
诺华P-选择素抑制剂crizanlizumab显著减少血管闭塞性危象(VOC)
2018年12月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会（ASH2018）年会上公布了P-选择素抑制剂crizanlizumab（SEG101，前称SelG1）治疗镰状细胞病（SCD）II期临床研究SUSTAIN事后分析的新数据。数据显示，在坚持治疗方案的SCD患者中，crizanlizumab每月一次治疗方案显著降低了S
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治疗遗传性血管水肿（HAE）的关键性III期临床的完整数据已在线发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，于今年8月获美国FDA批准，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上HAE患者，
阿斯利康Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）获孤儿药资格
2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕
欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Takhzyro（lanadelumab-flyo注射液），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作的复发。欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定