Aging：特殊的mTORC1分子或与机体尺寸变异性和神经精神疾病的发生有关
本文研究结果阐明了mTORC1活性在可观察的机体结构和药物反应中的重要性，同时研究人员还表示，一种简单的分析方法或许就能帮助进行机体对药物反应的有效预测。
2024-08-13
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Cell Metab | 婴幼儿代谢生长和遗传疾病的预测模型
该研究介绍了婴儿-WBMs，这是一种考虑性别特异性和器官差异的婴儿代谢模型资源，可预测婴儿出生后0至6个月的生长情况，并能准确预测IMDs中血液生物标志物的变化，为新生儿和婴儿代谢研究提供了重要资源。
2024-07-12
治疗自免疾病！邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。
2024-07-21
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
Adv Drug Deliv Rev：水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶，都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用，但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
PLoS Digital Health：科学家有望利用机器学习模型可靠地预测多发性硬化症患者的疾病进展
来自鲁汶大学等机构的科学家们通过研究表示，机器学习模型或能可靠地告知临床医生多发性硬化症患者的残疾进展情况。
2024-08-05
APT：血液中高水平的生物标志物GDF15或与脂肪变性肝病患者肝癌风险增加直接相关
本文研究结果表明，血清中的GDF15或许能作为人类肝癌的生物标志物，其具有较高的预测能力，且能用于识别需要进行定期监测的代谢功能障碍相关脂肪变性肝病（MASLD）患者。
2024-06-17