Cell:我国学者开发神经环路特异性基因疗法,为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是,几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常,然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
Nat Genet:科学家在“黑暗基因组”中发现能显著改善癌症T细胞疗法疗效的主要调节子
来自杜克大学等机构的科学家们成功将CRISPR技术应用于人类免疫细胞基因功能的高通量筛选中,并发现基因组中的单一主要调节子或能被用来重编程T细胞中数千个基因网络,并能够能大大增强对癌细胞的杀伤能力。
孟眸生物完成数千万融资,推进干细胞疗法
近日,专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗眼科疾病的孟眸(成都)生物科技有限公司(以下简称“孟眸生物”),宣布完成数千万级人民币天使轮融资。本轮融资由
Nature:我国科学家揭示蛋白CHIT1促进灵长类动物脊髓中的运动神经元衰老
在一项新的研究中,由中国科学院大学领导的一项研究团队探究了与小胶质细胞相关的蛋白CHIT1在衰老中的作用。他们确定了衰老脊髓中与衰老相关变化有关的小胶质细胞的不同状态。他们将它们的存在与运动神经元的衰
IJMS:利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭,有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病,婴儿胱氨酸病(infantile cystinosis)会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中,来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
Circulation Res:科学家识别出神经调节蛋白-1在机体心脏发育过程中扮演的关键角色
来自西班牙国立心血管病研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了神经调节蛋白-1(Nrg1,neuregulin-1)在心脏从脆弱的原始结构转变为强大的泵送器官的复杂过程中所扮演的关键角色。
Nat Immunol:神秘分子血小板反应蛋白1(TSP-1)浮出水面,为非阿片类止痛药的研发开启了全新路径
本研究不仅揭示了疼痛调控中的神经免疫相互作用网络,为理解不同疾病状态下疼痛调节机制奠定了坚实的基础,同时也为开发创新疼痛疗法,特别是针对目前难以治疗的慢性疼痛类型,提供了崭新的思路和方向。
Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
这家融资7亿美元的AI制药公司发表Nature论文,推出生成式AI蛋白质设计模型,已免费开源
此次C轮融资将支持该公司现有的17个研发项目,这些项目主要集中在三个不同的治疗领域——免疫学、感染性疾病和肿瘤学。