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靶向蛋白降解三大未来方向

分子胶降解剂作为一种TPD分子,因其结构上的灵活性,更容易被优化成临床候选药物;此外,二价降解剂的发展速度未来可能会超过一价分子胶。

2024-12-29

Nature子刊:西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具!

MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。

2025-01-21

Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变

针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。

2025-06-26

Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程

在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25

J Gen Physiol:蛋白cMyBP-C对维持心脏健康至关重要

这项研究证明了在靶向治疗中聚焦于cMyBP-C的潜在益处,这可能改善心脏病患者的生活质量。

2025-07-24

WSTF蛋白核自噬的双面人生

这项研究中,研究人员以WSTF核自噬为核心系统阐释了慢性炎症持续放大、难以消退的分子根源,为慢性炎症相关疾病的精准治疗指明方向。

2025-07-04

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

研究发现NLR蛋白免疫信号新通路

该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累,且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白,促进活性氧产生,以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。

2025-01-02

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28