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Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法

该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。

2025-04-27

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

会“变身”的弹性蛋白纳米粒,打破细胞递送壁垒,蛋白、核酸一网打尽

研究表明,ENTER系统不仅能在体外将蛋白质、siRNA、mRNA和基因编辑工具高效、低毒地递送进多种细胞类型,包括关键的原代细胞,甚至在活体动物(小鼠肺部)中也成功实现了基因编辑!

2025-05-23

攻克“不可成药”,David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白,靶向内在无序蛋白,解锁治疗靶点

这两项研究中,研究团队采用了两种互补的设计策略,这两种策略基于氨基酸序列,而无需蛋白结构信息,因此,有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。

2025-07-20

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Gut:高蛋白饮食“压垮”癌细胞!中山大学团队发现,高蛋白饮食可通过抑制AKT通路发挥抗癌作用

高蛋白饮食可使肿瘤中mTORC1通路激活,AKT通路则受到明显抑制,且S6K1的存在是高蛋白饮食抑癌的必要条件。

2025-06-03

科学家首次发现,幽门螺杆菌毒蛋白竟能抑制阿尔茨海默病毒蛋白聚集

幽门螺杆菌产生的毒力因子CagA,在致癌这一功能之外,竟然还有一个神奇的功能——抑制β淀粉样蛋白(Aβ)、Tau蛋白和α突触核蛋白(α-Syn)等致病性淀粉样蛋白的聚集。

2025-06-22

G蛋白偶联受体动态激活机制研究获进展

该研究揭示了受体构象变化的时序/动态过程,突破了传统“两态模型(非激活/激活)”的理论框架,发现了毒蕈碱型乙酰胆碱受体激活存在多步骤动态路径的重要特征。

2025-03-29