Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们：每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶，而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07
Science：新型人工智能工具模拟蛋白质动力学，助力药物发现和蛋白质研究
BioEmu将超过200毫秒的分子动力学模拟与实验数据相结合，以接近实验的精度预测结构集合和热力学性质。
2025-07-22
Science：利用人工智能揭示蛋白质稳定性规则，有望推进蛋白质工程变革
蛋白质稳定性遵循的规则比之前认为的更简单，这一证实可以大幅减少蛋白质设计的试错阶段，为开发具有医疗或工业应用的蛋白质（如更环保的催化剂或更持久的药物）节省大量时间和精力。
2025-07-29
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
攻克“不可成药”，David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白，靶向内在无序蛋白，解锁治疗靶点
这两项研究中，研究团队采用了两种互补的设计策略，这两种策略基于氨基酸序列，而无需蛋白结构信息，因此，有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。
2025-07-20
Nat Chem Biol：发现tau蛋白和β淀粉样蛋白之间的通信可以减轻阿尔茨海默病的毒性
在这项研究中，团队结合了精密分析技术，包括光谱学、质谱分析、等温滴定量热法和核磁共振，与基于细胞的毒性检测，全面分析了tau-Aβ相互作用的结构、热力学和功能特性。
2025-08-30
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。
2025-06-05
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
Nature系列综述：乔治·丘奇绘制 AI 蛋白质设计路线图，逐步指导利用AI工具设计蛋白质
该综述的核心是提供一个全面且可操作的蛋白质设计路线图，逐步指导如何将最先进的 AI 工具整合到蛋白质设计工作流程中，包括结构与功能预测工具以及用于从头设计的生成式模型。
2025-09-15