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慢病毒载体基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!

2款基因疗法均已在欧盟获批,均为一次性基因疗法,可解决疾病的根本遗传病因。

2022-01-19

罕见病基因疗法!美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查:用于全部基因型输血依赖患者!

Zynteglo(beti-cel)于2019年5月获欧盟附条件批准上市,可解决β地中海贫血的根本遗传病因。

2021-11-23

罕见病基因疗法!欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

2021-07-22

罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。

2021-05-28

镰状细胞病(SCD)基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!

Zynteglo已在欧洲上市,定价1210万人民币!

2020-09-24

1210万元,全球首个β地中海贫血基因疗法上市!蓝鸟生物在德国推出Zynteglo,按效果分5期付款!

2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird)是一家行业领先的基因治疗公司。近日,该公司宣布,在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非

2020-01-14

全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/

2019-04-02

基因疗法!蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查,治疗β地中海贫血

2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。该药是一种潜在的一次性基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前,EMA已授予L

2018-10-07

新基与蓝鸟生物达成战略合作,开发抗BCMA CAR-T疗法bb2121

2018年03月30日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布,双方已达成一项合作协议,共同开发和共同推进bb2121,这是一种实验性抗B细胞成熟抗原(anti-BCMA)嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的治疗。bb2121的原理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受

2018-03-30