BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
Nat Genet：新型工具全方位解析DNA“暗物质”
最近，刊登于国际杂志Nature Genetics上的一项研究报告中，来自格莱斯顿研究所（Gladstone Institutes）的科学家们通过研究开发了一种新型工具对DNA“暗物质”进行了详尽的解析，文章中研究者观察了这些名为增强子的非编码DNA的特殊片段，增强子扮演了基因表达“说明书”的角色，其可以“口述”出基因被开启表达的时间和地点。
FASEB J：母亲肥胖及营养不良或影响后代女儿的生育力
近日，发表在国际杂志The FASEB Journal上的一项研究报告中，来自剑桥大学的研究人员通过研究表明，孕期母源性的肥胖及营养不良或影响雌性后代机体中卵细胞的储存，这项研究发现或将增强科学界对肥胖和营养不良引发长期效应的理解，而该研究也将帮助开发新型干预措施来保护经历不良母体环境的后代雌性个体的生育力。
《自然》：挖掘微生物之暗物质
暗物质是指自身不发射电磁辐射，也不与电磁波相互作用的一种物质。我们不能看到，甚至感觉不到暗物质的存在。但宇宙中90%以上的物质是暗物质，我们看到的物质只占宇宙总量的5%。在微生物学领域，我们无法通过培养方
Sci Transl Med：迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示，用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成，它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法，但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了，人们现在正在研究数种治疗方法，特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
ACS：啤酒花中的有效物质可用于抑制癌症！
2016年3月17日/生物谷BIOON/--最近的一项研究认为，啤酒的主要成分可以有助于预防癌症和炎症性疾病。Wyanant和Sass在第251届美国化学学会(ACS)年会上提出了他们的研究结果。啤酒花是一种多年生草本蔓性植物，可用于酿造啤酒和药用。爱达荷州大学的研究人员指出，啤酒花赋予啤酒独特的苦味和潜在的药用价值，不仅因其植物本身抑制细菌生长，或可有助于人类预防疾病，还
杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕！
FDA最近表示，拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由，该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
