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陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2024-05-14

NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布

Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans

2023-11-01

圣诺医药发表论文,揭示多肽纳米颗粒递送双重siRNA,增强肝癌治疗效果

研究结果为进一步探索STP707用以治疗肝细胞癌及其他实体瘤,以及STP707与免疫检查点抑制剂的联合疗法提供了坚实的科学依据。

2024-01-25

PNAS:李博文团队开发向肌肉特异性递送mRNA的新型LNP

尽管iso-A11B5C1引发体液免疫的能力有限,但它通过肌肉注射能够有效启动细胞免疫反应,通过iso-A11B5C1观察到的显著抗肿瘤效果强调了其可作为癌症疫苗开发的可行候选者。

2023-12-15

李博文团队开发肿瘤定制LNP,递送IL-12 circRNA,增强肺癌免疫治疗

这项研究不仅开创了一种新的基于circRNA的肺癌免疫疗法还引入了一种针对特定癌症类型的LNP定制方法,为个性化癌症纳米医学的发展铺平了道路。

2024-05-03

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

李博文等利用机器学习+组合化学,加速发现用于mRNA递送的可电离脂质

该研究通过将机器学习和组合化学相结合,建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法,促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)的开发。

2024-05-20

张锋最新论文:这种人体天然蛋白可形成病毒样衣壳,可被改造为mRNA递送载体

在这项研究中,研究团队探讨了人类PNMA蛋白质形成衣壳并包装和递送RNA的潜力。

2024-03-11

浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌

该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。

2024-04-04

用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17