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药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征

致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003

2024-01-16

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

类器官+自动化机器人+AI,这家初创公司获3800万美元种子轮融资

通过在这些实验室中培养的真实人体组织上直接以前所未有的规模和分辨率测试药物,可以提高候选药物进入临床试验的成功率。

2023-11-28

类器官之父最新论文:首个人眼结膜类器官,可产生眼泪,还可用于药物筛选及移植

该研究发现,在过敏样条件下,簇状细胞会变得更加丰富,这表明它们在眼睛对过敏的反应中发挥作用。

2024-01-15

Ann Neurol:HIV药物或能帮助抑制机体多发性硬化症的发生

研究人员发现,HIV药物或能帮助预防多发性硬化症的发生。

2024-01-02

从糖尿病管理的新目标审视降糖药物方案

更多的临床研究试验正常进行中,我们期待涌现出更多疗效确切、安全性高和便捷的治疗药物,以控制糖尿病患者血糖和减少治疗相关性低血糖并发症,全面地达到预防糖尿病并发症和提高生活质量的管理目标。

2023-12-26

Cancer Res Commun:科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物

来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法,其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白,包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。

2024-01-02

陈列平创立的NextCure,放弃单抗药物,转向ADC

2022年11月,NextCure公司表示,公司持有的1.18亿美元现金应该可以持续到2025年中期。留给NextCure的时间和机会显然不多了。

2023-12-19

降糖药物种类这么多,怎么选才能不踩坑?

糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病,共包含有1型(T1DM)、2型糖尿病(T2DM)和妊娠期糖尿病以及其他特殊类型糖尿病四大类。

2023-12-26

Nat Commun : 浙江大学刘先宝/王建安/任探琛利用靶向PAR2的磁性纳米载体,增强主动脉瓣药物递送以缓解钙化

由于对外源性磁场(EMF)的响应性,非侵入性和可穿透组织的,基于磁性纳米颗粒(MNP)的药物递送系统备受期待,尤其是针对深层组织。

2024-01-26