2024年全球十大药物临床试验失败案例，涉及艾伯维、赛诺菲、诺和诺德、GSK等等
2025-02-28
Biomaterials：二维培养肝类器官，解锁药物研发新“肝”线
本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官，优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因；开发二维培养法获得功能强大的肝细胞，其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。
2025-02-08
Cell子刊：房静远/陈慧敏团队利用患者来源的类器官发现，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物抗癌效果
该研究利用结直肠癌患者来的类器官，发现他汀类药物治疗期间结直肠癌细胞的线粒体自噬是一种细胞内在的脆弱性，抑制线粒体自噬可提高他汀类药物的抗癌效果。
2025-03-30
Science：复旦大学郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点，并利用AI找到潜在治疗药物
该研究首次发现了帕金森病（PD）的全新治疗靶点——FAM171A2，并利用基于人工智能的蛋白质结构预测和虚拟筛选技术，成功找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。
2025-02-22
Cell：中德科学家联手揭示雄激素的新作用机制，有望开发出更好的肌肉增强药物
在这项研究中，这些作者能够证实一种称为GPR133的粘附G蛋白偶联受体被雄激素类固醇激素5α-DHT激活。
2025-02-17
Nature：科学家有望开发出阿片类药物替代化合物，既能缓解机体疼痛又不会产生额外副作用
本文研究结果揭示了靶向作用G蛋白偶联受体中的隐藏口袋结构如何增强外周选择性、偏倚信号转导、期望的体内药理学特性和不良反应的减少，这对于人类慢性疼痛治疗具有重大意义。
2025-03-09
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
柳叶刀：GLP-1类药物遇挫，对帕金森病患者没有任何治疗益处
这项 3 期、多中心、双盲、平行组、随机、安慰剂对照临床试验显示，每周 1 次，持续 96 周的艾塞那肽治疗帕金森病患者，没有显示出任何治疗益处。
2025-02-09