刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
2024-04-07
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
利用AI解决方案推动临床试验，这家创新AI公司获1550万欧元战略投资
Cognivia 是首家也是目前唯一一家将患者心理量化与人工智能（AI）/机器学习（ML）算法相结合的公司，旨在改善临床试验及其他领域中对疗效的评估。
2024-04-21
近2万人大型临床试验结果显示，减重效果持久稳定
SELECT为随机、双盲、安慰剂对照试验，评估每周一次皮下注射司美格鲁肽2.4mg，对有心血管疾病无糖尿病的超重或肥胖成人患者，降低心血管事件发生的效果。
2024-05-23
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
JAMA：2期临床试验表明低剂量阿司匹林有望降低肝脏脂肪含量
对肝脏脂肪、炎症和纤维化的多种非侵入性血液和成像测试均显示出类似的获益方向，这些对阿司匹林治疗有利。这些数据共同支持了阿司匹林为MASLD患者带来益处的潜力。
2024-03-29
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
eCM：首个临床试验显示，粪菌移植可轻度、持久地改善帕金森病患者的运动症状
这项早期临床试验的结果表明，来自健康供体的FMT能够一定程度上改善轻至中度PD患者的运动症状，且效果较为持久，安全性良好。
2024-04-19
Cancer Discov：1期临床试验表明靶向CD70的CAR-T 细胞有望治疗晚期透明细胞肾细胞癌
这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。
2024-04-25