Science论文揭示先天性心脏病的新机制：TBX5单拷贝缺失致DNA折叠失控
这项研究重新定义了一个长期困扰遗传学家的难题：为何失去一个基因拷贝（即所谓的“单倍剂量不足”）会导致严重的发育缺陷。
2026-07-28
上海德达心血管医院荣获上海市罕见病科普大赛二等奖
2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日，当日，由上海市卫生健康委员会指导，上海市爱国卫生运动委员会办公室、上海市医师协会主办，上海市医师协会罕见病专业委员会、上海市健康促进中心、上海市儿童健康
2026-03-09
Blood Adv：老年白血病治疗大变革！
迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南，该指南基于最新临床证据，系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题，涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。
2025-12-06
Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病
研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。
2026-04-10
Cell Stem Cell：王金勇团队开发CAR‑iNK祖细胞疗法，有效治疗白血病且防复发
该研究开发出了多能干细胞诱导来源的 CAR‑iNK 祖细胞（CAR-iNKP）疗法，实现体内大规模产生持续时间久的CAR-iNK细胞。
2026-03-01
Tissue & Cell：在培养皿里“催熟”大脑——我们离破解散发性阿尔茨海默病还有多远？
来自韩国全北大学等机构的科学家们系统性地梳理了利用大脑类器官这一前沿技术“攻破”散发性阿尔茨海默病的最新进展。
2026-03-27
Nature 子刊发现血液新颗粒，为阿尔茨海默病无创检测破局
研究团队系统对比了不同粒径 EVPs 携带的 RNA 在 AD 诊断中的效能，发现了一类直径小于 50 纳米、不含经典外泌体标志物的全新颗粒。
2026-07-10
Cell 重磅突破：癌症驱动突变竟不致癌，反而推动阿尔茨海默病进展！大脑免疫细胞的“叛变”之谜
小胶质细胞是大脑中常驻的免疫细胞，负责清除代谢废物、病原体和死亡细胞，相当于大脑的“清道夫”。正常衰老过程中，体细胞每年会积累数十个新突变，但大多数是“中性&rdq
2026-05-07