Cell：AAV基因治疗新突破，路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术，实现大基因高效递送
AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题，还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出，有望为多种遗传病带来新的治疗希望。
2026-02-01
基因也有“语法”？！Science：DNA上的排列顺序决定相邻基因的激活或抑制，为合成生物学提供全新设计维度
当一个基因在细胞中被开启时，它会沿着DNA链产生涟漪效应，改变链的物理结构。麻省理工学院研究人员的一项新研究表明，这些涟漪可以刺激或抑制邻近基因。
2026-05-13
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
2026-01-30
Cell Stem Cell：基因编辑的"蝴蝶效应"：清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险，提出新策略
该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险：即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑，也会引发大范围的染色质扰动。
2026-03-02
Nat Neurosci：基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因，有望破解新型发育障碍之谜
来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究，利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”，发现了331个对神经发育至关重要的基因。
2026-01-10
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器，可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构，揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
2026-03-08
Adv Sci：上海交通大学姚晨成等团队为不育睾丸“快递”基因指令，新型纳米疗法成功修复缺陷基因，“制造”出健康精子并诞生后代
本研究表明这种精母细胞嗜性 mRNA‑LNP递送系统可成为治疗基因缺陷型精子发生障碍的有效可行策略，为后续临床应用奠定基础。
2026-02-24
Sci Signaling：氯离子不只是“电工”，还是大脑发育的“基因调控员”
这项研究首次发现了氯离子作为信号分子直接调控RNA解旋酶的活性，并将离子稳态、RNA代谢与神经发育障碍联系在一起。
2026-04-16
Nat Med：基因编辑的干细胞移植有望治疗人类恶性血液癌症！
科学家们通过研究进行了一箱多中心临床试验展示了一种巧妙的解决思路，即用CRISPR基因编辑技术把供体干细胞上的某个靶点蛋白提前“剪掉”，从而给后续治疗留出一扇安全门。
2026-05-28