Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
首先发现西非的蝙蝠携带着致命性的马尔堡病毒
2019年1月7日/生物谷BIOON/---科学家们首次在西非的蝙蝠中发现了马尔堡病毒。2018年12月20日，他们报道了从塞拉利昂的三个场所取样的五只埃及果蝠（Rousettus aegyptiacus）经检测后是马尔堡病毒阳性。没有人在那里被感染，不过这一发现发出警告：作为一种与对人类高度致命性的埃博拉病毒存在亲缘关系的病毒，马尔堡病毒在当地存在着。马尔堡病毒。领导来自美国疾病控制预防中心（C
鉴定出耐药性肺癌的致命弱点
2018年12月2日/生物谷BIOON/---某些肺癌的特征在于蛋白EGFR发生突变。在正常情形下，EGFR作为复杂分子通路中的一种“开启/关闭（on/off）”开关，告诉细胞何时适合生长和分裂（即开启），何时不适合生长和分裂（即关闭）。尽管这个分子通路通常知道何时自我关闭，但是在肺癌中发现的发生突变的EGFR蛋白仍然处于“开启”状态。 这导致异常的细胞增殖并将健康组织转化为癌症。尽管科学家们已开
Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA
首次发现孤儿非编码RNA竟促进癌症转移，让癌症更为致命性
2018年11月18日/生物谷BIOON/---科学家们早就知道癌症能够劫持细胞现有的调节通路并将健康细胞转化为致命性的恶性肿瘤。然而，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实癌症并不仅仅是一个控制细胞管理操作的叛变者，它也是一个聪明的工程师，能够利用细胞中现有的原材料构建全新的促进疾病产生的调节网络。相关研究结果发表在2018年11月的Nature Medicine期刊上，论文
Lancet子刊：长期研究表明HIV-2比之前认为的更为致命性
2018年11月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典隆德大学、厄勒布鲁大学和几内亚比绍国家公共卫生实验室等研究机构的研究人员发现HIV-2的致病性要比之前认为的更高。这一新发现表明早期治疗应当适用于所有HIV感染者，而不仅仅是那些HIV-1感染者。相关研究结果于2018年11月1日在线发表在Lancet HIV期刊上，论文标题为“Long-term follow-up of
致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是
Cell：DNA碱基修饰或是胶质母细胞瘤如此致命的罪魁祸首
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自耶鲁大学和加利福尼亚大学的科学家们通过联合研究发现，基因组中小片段区域上DNA的简单修饰或许就能让胶质母细胞瘤变得非常致命。图片来源：stock.adobe.com胶质母细胞瘤是一种非常致命性的脑瘤，患者的生存率仅有3-6个月，主要的罪魁祸首就是患者机体中存在一类特殊的肿瘤细胞，这类细胞会对标准
Nat Microbiol：结核杆菌耐药性与致命性之间的内在联系
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --患有药物敏感性结核病的患者有90％以上的人能够存活下来。然而，患有耐药性结核病（TB）的人只有大约三分之二的人能够幸免于难。抗药性结核病如此致命的部分原因是因为难以被一线抗生素杀死，因此医生不得不使用二线药物治疗感染，只不过这些药物往往毒性更大，效果更差。华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员发现，结核菌在产生抵抗一线药物的突变的同时，也会使得宿主的
阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病
日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康（AstraZeneca）签订了一份独家全球许可协议，将开发和推广新药BHV3241（曾用名AZD3241）。该药物是一种口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂，阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验，用于治疗多系统萎