《自然·通讯》：孕期接触抗癫痫药物与儿童自闭症、智力障碍、注意缺陷多动障碍风险增加有关！
与孕期未接触过抗癫痫药物的儿童相比，接触过丙戊酸的儿童更有可能患自闭症、智力障碍和注意缺陷多动障碍（ADHD）。
2024-12-01
Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Cell Rep：自闭症研究新突破！类器官技术揭示脉络丛不成熟与ASD之间的紧密联系，二甲双胍或成治疗新契机
研究发现自闭症谱系障碍模型小鼠和患者iPSC衍生类器官存在脉络丛不成熟，ChP特异性CAMDI-KO小鼠有类似ASD行为，早期用二甲双胍治疗可改善，表明脉络丛成熟或可成为ASD治疗方向。
2025-01-09
研究表明：父亲儿童时期暴露于二手烟环境会增加后代哮喘风险，祖母孕期吸烟会增加孙辈自闭症风险
吸烟，这个看似个人的选择，其后果却如涟漪般扩散，从父亲青春期前的二手烟暴露到祖母怀孕期间的主动吸烟，科学研究一再证实，吸烟的危害可能跨越两代甚至三代，对呼吸系统健康和神经发育造成不可逆的影响。
2025-01-03
广州医科大学邓宇虹团队证实，这种益生菌可有效干预儿童自闭症
越来越多的动物研究和临床试验都报道了单一菌株或复合菌株益生菌可在一定程度上改善ASD行为表现及胃肠道症状，此研究结果提示BF839在改善ASD儿童行为症状方面显示出较为优秀的功效。
2024-10-01
Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
解密自闭症奥秘！Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03