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FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩索硬化的新药临床申请

Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请(IND),拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化(ALS)的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说:“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑,

2021-04-24

央视点赞平安健康(检测)中心,创新健康服务助力“需求改革”

 随着中国城镇化及老龄化的日益加速,国民健康需求不断升级,中国亟需更多第三方医疗机构可以与公立医疗机构形成合力,为全国人民提供"防、治、养"一体的健康服务。

2021-01-07

研究揭示肌萎缩索硬化症相关蛋白TDP43稳定性调控新机制

  肌萎缩侧索硬化症(ALS)俗称渐冻症,是一种以脑运动皮质、脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹行疾病,其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩、肌束震颤、延髓麻痹及椎体损害,最终导致吞咽困难,呼吸肌无力而死亡。ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元凋亡,伴随有星形胶质细胞、小胶质细胞及少突胶质细胞增生的神经炎症反应

2021-01-08

ACTN:生物标志物预测肌萎缩性索硬化

ALS是一种致命的神经退行性疾病,会导致运动功能快速丧失,通常会导致严重的状况,并在几年内死亡。迄今为止,对该疾病的早期和精确诊断一直很困难。斯蒂芬·霍金(Stephen Hawking)是最有名患者之一。 2014年夏季,该疾病通过大规模的筹款活动即所谓的“冰桶挑战”而引起了媒体的关注。

2020-12-10

Nat Commun:多巴胺调节纹状体神经元活动的同步性

在最近一项研究中,来自Karolinska研究所和加利福尼亚大学的研究人员发现了将胆碱能神经元连接在一起的多突触途径的作用。该研究最近发表在《nature communications》杂志上。

2020-11-04

糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓索硬化症!

2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,研究人员发现,一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)展现出了早期的希望,ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病;ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病,运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动,ALS会诱发这些运动神经元死亡,

2020-07-29

Nature:肠道微生物组或会影响肌萎缩索硬化症患者的预后

2020年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中,来自哈佛大学等机构的科学家们通过研究在神经退行性疾病肌萎缩性侧所硬化症(ALS)中识别出了一种新型的肠-脑连接,通过对常见ALS基因突变的小鼠进行研究,研究者发现,利用抗生素或粪便移植的方式来改变肠道微生物组或能抑制会改善机体的疾病症状。图片来源:CC0 P

2020-06-07

蛙染色体易位重排的起源和进化研究获进展

 染色体重排作为一种重要的突变形式,在物种形成和性染色体的形成中扮演了重要的角色,然而对其作用的机制和过程还存在诸多谜团。其中,染色体重排长期被进化学家认为可以引起重组抑制,并导致种群的遗传分化。在三种主要的重排类型中,倒位所引起的重组抑制在很多物种中被验证。但是目前还并不太明确相互易位这种重排类型是否同样会导致重组抑制,尤其是在易位会引起大量后代

2020-03-24

美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂),治疗肌萎缩索硬化症(ALS)

2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司,致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线,用于治疗中枢神经系统疾病,并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外,该公司还与其他药企合作,利用其专有的、同类最佳的技术(如PharmFilm技术)将新分子推向市场。近日,该公司宣布,其开发的利

2019-11-27

我国科学家全球首创脊柱弯大规模人工智能筛查系统

   脊柱侧凸俗称脊柱侧弯,它是一种脊柱的三维畸形,包括冠状位、矢状位和轴位上的序列异常。由于脊柱侧弯使脊柱两侧的受力位置发生改变,时间久了患者容易出现腰背痛;而且侧弯的脊柱会改变胸廓的形状,影响患者的正常呼吸。脊柱侧弯好发于青少年,尤其是女性,常在青春发育前期发病,在整个青春发育期快速进展,成年期则缓慢进展,有时则停止进展。由于多数脊柱侧凸的病因好坏不明,患者有时还

2019-11-16